Waldems-Esch/Berlin, 02.03.2011 – Seltene Erkrankungen (Orphan Diseases) sind Erkrankungen, an denen maximal fünf von 10.000 Menschen leiden. In den vergangenen Tagen und Wochen erhielten die seltenen Erkrankungen viel Aufmerksamkeit in der Öffentlichkeit. Völlig zu Recht, denn für viele von ihnen gibt es keine zufriedenstellenden Behandlungsmöglichkeiten und häufig endet die Erkrankung mit dem frühzeitigen Tod.
Eine typische seltene Erkrankung ist die Spinale Muskelatrophie (SMA), eine neuromuskuläre Erkrankung, von der geschätzt 5.000 Menschen in Deutschland betroffen sind. Patienten mit SMA sind je nach Krankheitsbeginn und Schweregrad stark bewegungseingeschränkt und haben eine z.T. deutlich verkürzte Lebenserwartung. Roland Lederer, geschäftsführender Gesellschafter des Marktforschers INSIGHT Health, merkt an, dass es dringend einer verstärkten Forschung über verbesserte Behandlungsmöglichkeiten der SMA und anderer seltener Erkrankungen bedarf, um den Betroffenen zu helfen. Wirtschaftliche Anreize und die zwangsläufig höheren Preise für Arzneimittel zur Behandlung der seltenen Erkrankungen sind daher notwendig und angemessen, um die pharmakologische Forschung in Industrie oder Universitäten sicherzustellen.
Wie eine Marktanalyse von Insight Health zeigt, erzielen Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) häufig hohe Preise, sodass sich Investitionen in die Entwicklung entsprechender Medikamente für die Hersteller durchaus lohnen können. Die 62 in Deutschland derzeit zugelassenen Orphan Drugs erwirtschafteten in den vergangenen zwölf Monaten einen Gesamtumsatz von knapp einer Milliarde Euro und das alleine in der gesetzlichen Krankenversicherung. Unter den 30 Arzneimitteln mit den höchsten Preisen sind 18 Orphan Drugs. Die Apothekenverkaufspreise (AVP) liegen aktuell zwischen gut 64 Euro und knapp 24.500 Euro pro Handelsform. Im Jahr 2011 wird die Zulassung von zehn weiteren Orphan Drugs erwartet, bei insgesamt erwarteten 30 neuen Wirkstoffen.
Die Zulassung als Orphan Drug kann grundsätzlich jeder Wirkstoff erhalten, der zur Behandlung eines seltenen Leidens geeignet ist. Das heißt, ein entsprechender Wirkstoff kann zugleich für mehrere seltene Erkrankungen und zur Behandlung auch stärker verbreiteter Erkrankungen zugelassen sein. So sind zum Beispiel drei der fünf umsatzstärksten Orphan Drugs gleichzeitig für mehrere seltene Erkrankungen zugelassen.
Die vollständige Marktanalyse haben die Insight-Health-Autoren in Heft 1/2011 der Fachzeitschrift Monitor Versorgungsforschung publiziert, ein Download ist verfügbar unter http://www.insight-health.de
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