Weinheim Oktober 2010 – Der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) der europäischen Arzneimittelagentur EMA hat am 07. Oktober weitere Anträge der Cytonet GmbH & Co. KG zur Anerkennung des Orphan Drug-Status für die Leberzelltherapie positiv beurteilt (http://www.ema.europa.eu). Die Infusion mit humanen heterologen Hepatozyten wird nach Zustimmung der EU-Kommission auch für folgende angeborene Störungen des Harnstoffzyklus in der Leber einen Orphan Drug Status erhalten: Citrullinämie Typ 1, Hyperargininämie (Arginase 1 Mangel), Argininbernsteinsäurekrankheit und Carbamoylphosphat-Synthetase 1-Mangel. Für die Indikation Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel wurde der Orphan Drug Status bereits in 2007 erteilt. Zurzeit wird die Leberzelltherapie im Rahmen der klinischen Studien SELICA V in Deutschland und SELICA III in den USA untersucht.
Über Harnstoffzyklusdefekte und die Leberzelltherapie Harnstoffzyklusdefekte sind schwerwiegende und lebensbedrohliche Störungen des Ammoniak (NH3)-Stoffwechsels der Leber. Dazu gehören der Carbamoylphosphat-Synthetase 1(CPS)-Mangel, der N-Acetylglutamat-Synthetase (NAGS)-Mangel, der Ornithin-Transcarbamylase (OTC)-Mangel, der Arginino¬succinat-Synthetase (ASS)-Mangel – auch Citrullinämie genannt, der Argininosuccinat-Lyase (ASL)-Mangel und der Arginase 1-Mangel (Hyperargininämie). Die Harnstoffzyklusdefekte beruhen auf Fehlfunktionen verschiedener Enzyme, die an der NH3-Entgiftung beteiligt sind. Bei den Betroffenen wird das neurotoxische NH3 nicht zu Harnstoff verstoffwechselt und ausgeschieden. Es akkumuliert im Blut und Gewebe und führt – abhängig vom Schweregrad der Erkrankung – zu schweren Schädigungen der Nerven und des Gehirns, bis hin zum Tod. Kinder mit einem unbehandelten Harnstoffzyklusdefekt können sich kaum körperlich und geistig normal entwickeln. Da die Transplantation einer ganzen Leber bzw. eines Leberlappens als derzeit einzige kurative Maßnahme bei Neugeborenen äußerst problematisch ist und geeignete Spenderorgane zudem selten sind, wird seit einigen Jahren die Behandlung mit infundierten, aus nicht transplantablen Spenderlebern isolierten und aufbereiteten Hepatozyten erforscht und weiterentwickelt. Cytonet arbeitet dabei in enger Kooperation mit international führenden neonatologischen und pädiatrischen Stoffwechselzentren. Das generelle Ziel ist eine wirksame Kompensation des Stoffwechseldefektes durch die Infusion gesunder, stoffwechselkompetenter humaner Leberzellen in die Pfortader des erkrankten Kindes.
Über Cytonet Die Cytonet-Gruppe ist ein international tätiges Biotech-Unternehmen mit Standorten in Weinheim, Heidelberg und Durham (North Carolina, USA) mit derzeit 60 Mitarbeitern. Das Unternehmen entwickelt, produziert und vermarktet zelltherapeutische Produkte, die unter Nutzung speziell aufbereiteter menschlicher Zellen bei vielen Erkrankungen schonende Alternativen zu bestehenden Therapieverfahren wie der Organtransplantation ermöglichen können. Bei dem von Cytonet entwickelten Verfahren werden aus Spenderlebern die Leberzellen in einem komplexen Verfahren schonend isoliert und aufgereinigt. Bei den verwendeten Organen handelt es sich um Lebern, die nicht zur Transplantation geeignet sind. Daneben liefert Cytonet Blutstammzell- und Knochenmarkspräparationen für die Therapie von Leukämien und weiteren Tumorerkrankungen. Geschäftsführer sind Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger und Dipl.-Kfm. Michael J. Deissner. Gegründet wurde Cytonet durch die Ausgliederung des Bereiches Zelltherapie aus dem Roche Konzern im April 2000. Die maßgebliche Beteiligung hält die Familie Dietmar Hopp.