Weinheim – Die Cytonet GmbH & Co. KG, Deutschlands führendes zelltherapeutisches Unter-nehmen mit Sitz in Weinheim bei Heidelberg, hat für ein weiteres Indikationsgebiet seiner Leberzellsuspension die Genehmigung für eine Studie erhalten.
Das Paul-Ehrlich-Institut genehmigte jetzt die Selica II – Studie. Selica steht dabei für Safety & Efficacy of Liver Cell Application (Sicherheit und Wirksamkeit von Le-berzell-Anwendungen). Mit der Selica II -Studie wird die Wirksamkeit der Leber-zellsuspension bei angeborenen Stoffwechselerkrankungen von Neugeborenen untersucht. Es handelt sich dabei um einen Enzymdefekt des Harnstoffzyklus. Der Stoffwechsel der Neugeborenen entgleist bereits in den ersten Lebenstagen, weil Ammoniak nur noch vermindert abgebaut wird. Der Körper vergiftet sich selbst. Die Folge ist häufig eine lebenslange Funktionsstörung des Gehirns mit geistiger Behinderung und frühem Tod. Die Studie soll nun zeigen, dass das Cytonet-Präparat die fehlende Enzymaktivität in der Leber ersetzen kann.
Leiter der klinischen Prüfung nach AMG ist Prof. Dr. Georg F. Hoffmann, ge-schäftsführender Direktor der Universitäts-Kinderklinik Heidelberg, der auch lang-jähriger Kooperationspartner von Cytonet ist. Hoffmann gehört zu den Pionieren eines Screening-Verfahrens, das alle Neugeborenen auf seltene angeborene Stoffwechselerkrankungen untersucht. Ihm zur Seite stehen weitere erfahrene Spezialisten aus Heidelberg wie Dr. Jochen Meyburg und Dr. Martin Lindner.
Studie für Indikation Akutes Leberversagen bereits 2007 genehmigt
Bereits im September 2007 hatte das Paul-Ehrlich-Institut Cytonet eine klinische Studie der Phase II/III für die Indikation Akutes Leberversagen genehmigt. Diese so genannte Selica I -Studie wird von dem renommierten Leber-Spezialisten Prof. Dr. Michael Manns geleitet. Er ist Direktor der Abteilung Gastroenterologie, Hepa-tologie und Endokrinologie an der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH). An dieser Studie sind 14 der führenden Leberzentren Deutschlands beteiligt.
Die europäische Behörde für Arzneimittel EMEA hat die Leberzelltherapie über-dies schon im Herbst 2006 als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) aus-gewiesen. Dieser Status stellt Antragstellern ein beschleunigtes Zulassungsver-fahren in Aussicht.
Schonende Option neben der Transplantation
Die Leberzellsuspension wird als schonende Therapieoption zur etablierten Or-gantransplantation entwickelt. Zur Herstellung des Präparats werden ausschließ-lich Spenderlebern verwendet, die nicht zur Transplantation geeignet sind. Dies ist angesichts des andauernden weltweiten Mangels an Organspenden bereits ein besonderer Vorteil. Das Verfahren ist überdies im Vergleich zur Transplantation risikoarm, da die Leberzellen über einen Katheter in die Pfortader der Leber inji-ziert werden. Nach der Regeneration der eigenen Leber kann der Patient auch auf eine lebenslange Einnahme von Medikamenten zur Immunsuppression, wie nach der Transplantation üblich, verzichten. Schließlich ermöglicht das von Cytonet entwickelte Konservierungsverfahren, dass die Leberzellsuspensionen über viele Jahre haltbar und damit jederzeit verfügbar bleiben.